近日，六年前获批的韩国第一个干细胞治疗药物HeartiCellgram-AMI面临着即将到来的复审，能否通过此次复审制药业都在瞻望。HeartiCellgram-AMI是一款由韩国FCB-Pharmicell公司研发的用于治疗心肌梗死的干细胞药物，在2011年得到韩国FDA审批，但韩国FDA在批准该药物上市时对其附加了条件，要求其在上市后6年中治疗病例超过600。此种监管方法不仅能促使研发企业通过销售干细胞药物获得临床试验所需的现金，而且可以让无药可治的患者有机会接触新型疗法以延缓生命。但是，复审的结果最终如何，让我们拭目以待。
依据相关规定，FCB-Pharmicell公司应该在今年六月底上交相应的数据。然而，对于FCB-Pharmicell公司来说，这是一项十分艰难的任务。因此，FCB-Pharmicell公司跟韩国FDA提出希望可以将再审要求的治疗病例数量降低到60，但在今年3月份举行的韩国FDA制药事物理事会会议上该提议遭到了否决。这也让制药行业开始担心Hearticellgram-AMI最终能否通过再审。因为它是韩国首个批准的干细胞药物，对整个行业来说具有标杆意义，韩国FDA很可能会考虑降低标准，让其有机会通过再审。
急性心肌梗塞
心肌梗死一直是人类病患潜藏的“死亡杀手”，是人类健康的威胁，尤其是在老年中发病率最高。它是由于部分心肌的血液循环突然中断，心肌因无法得到足够的氧气而出现损伤形成的。
据数据显示，心肌梗死在欧美最为常见，每年约有150万人发生心肌梗死。在发展中国家，心肌梗死也是最大的死亡原因之一，同时急性心肌梗塞也是冠心症中最为严重的疾病。我国近年来也呈明显上升趋势，每年新发至少50万，现存患者至少200万。
发生心肌梗塞一般是因为供应血液到心脏的冠状血管因白血球或脂质造成的易损斑块而堵塞。另外，心肌耗氧量剧烈增加或冠状动脉痉挛也可诱发急性心肌梗死。由于心肌梗塞发病症状并不明显，传统的治疗方式则更要讲求时效性，科学家一直想找到一种新型治疗手段救治心肌梗死患者。之后通过研究发现，成体干细胞具有无限分裂或自我更新的能力，具有从几个细胞再生出整个器官的潜力，能够激活心肌细胞，让心肌梗死患者重新恢复活力。
成体干细胞
成体干细胞是未分化的细胞，发育后在整个身体中发现，通过细胞分裂而增殖用以补充垂死细胞并再生受损的组织。更为准确地名称是"体细胞干细胞"，它们通常在幼体（儿童）比在成年动物和人体中更丰富。
其获取途径也相对容易，理论上，成体干细胞致瘤风险也很低，还具有多向分化的潜能。与胚胎干细胞不同，成体干细胞在研究和治疗中的使用不被认为是有争议的，因为它们来自成人组织样品，而不是指定用于科学研究的人类胚胎。
在心肌疾病治疗方面，成体干细胞治疗通过在受损伤心脏中产生新的功能性心肌细胞来修复受损心肌，治疗心力衰竭, 恢复患者心脏功能。
Hearticellgram-AMI的研发上市历程
在干细胞研究这片先进生物领域，韩国曾经占据着世界领先的地位。然而在2005年，黄禹锡，一个专门从事干细胞研究的著名科学家的学术造假丑闻爆发，使得韩国在国际干细胞研究领域的声誉受到了巨大影响，韩国也因此冻结了全部的干细胞研究。
而FCB-Pharmicell公司为攻克长期困扰人类的疑难疾病，一直致力于干细胞治疗剂的开发。凭借其不懈的努力和对干细胞研究倾注的热情，在全世界率先成功开发出了干细胞治疗剂，该干细胞药物项目开始于2004年，在黄禹锡事发后韩国为了避免重蹈覆辙，对项目的进展进行了严格监控。时隔5年，韩国食品药品管理局准许FCB-Pharmicell公司开发的心脏病治疗药物Hearticellgram-AMI并且自7月1日起投放市场销售。
此次获准上市的药物使用的是基于成体干细胞的研究所得出的技术成果。据FCB-Pharmicell公司提供的信息，Hearticellgram-AMI可以再生受损细胞，恢复心脏功能。此前，美国和德国等国家也已经进行了用成体干细胞技术治疗疾病的有关实验，但韩国将干细胞药物正式推向市场在国际上尚属首例。它的问世不仅标志着世界首例干细胞治疗药物在韩国正式诞生，也意味着韩国朝着恢复干细胞研究领域的领导者地位又迈出了关键的一步。
Hearticellgram-AMI治疗效果
干细胞获准用于急性心肌梗死治疗主要是基于6年的临床试验及干细胞治疗心肌梗死临床治疗效果。研究发现，干细胞移植6个月后，患者左室射血分数改善6%。密歇根大学的心脏病专家马克拉塞尔认为，左室射血分数改善6%，患者可达到最大程度的改善。
开发这款新药的韩国FCB-Pharmicell公司表示，他们希望能获得国际同行的独立评审，以增加这款产品的可信度。
但Hearticellgram-AMI目前每次注射的费用是1800万韩元（相当于10万人民币），且不在医保报销范围。这在一定程度上也影响了接受治疗的病人数量。
由此可见，认知度低、费用高是干细胞治疗药物上市受阻的关键，也是目前世界干细胞研究领域的一大难题。韩国首个干细胞药物上市问题引发全世界干细胞研究领域范围内思考，同时也为将来更多的干细胞药物上市带来借鉴和依据。
