《全球干细胞药物大盘点》第十期——Hemacord|世界第一个脐带血药物 来源: 南京泰盛生物科技有限公司 发布时间:2018-07-09

数千年来人类利用科技站立在食物链顶端,并利用城市将自然改造的更为舒适,远离了野兽与荒野的威胁。但渐渐的,存在于食物链之外的疾病却成为了人类在自然界最主要的敌人,而与传染病传播快速但多数不致命不同,人体细胞发育异常造成的疾病默默无闻但每年都带走大量的生命。也许是剧中恋人多血癌的关系,白血病的认知程度较其他血液病更高,从防范意识上讲,这也许不失为一种幸运,但我们真的了解白血病在我国的现状么?

我国白血病现状


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据统计,我国白血病的发病率在十万分之六左右。每9分钟,就有一个人因白血病死亡!据腾讯公益频道统计:在QQ空间里,白血病求助类信息537243篇,而在微博上,同类信息有28358957篇! 我国已有400万白血病患者,并以每年5至6万人的速度增加,而其中一半以上是少年儿童,白血病已连续多年成为我国儿童恶性肿瘤发病率、致死率最高的疾病。儿童及青少年患者中90%是急性白血病,发病很极快,若不给予治疗,生命不会超过半年。

然而传统的治疗方式,化疗的高昂费用尚且不提,单单是骨髓移植的配型就是一道鬼门关。一般而言同父母的兄弟姐妹间配型成功率为25%,非血缘关系者间的成功率据称为数百至数万分之一,这使得很多白血病患儿在等待骨髓配型时离世。虽然初生婴儿脐带血被确定可以治疗血液病及其他相关疾病,但珍贵的脐带血并没有多少人选择去储存,这使得无数的孩子尚未体会到人生的快乐就与生命失之交臂,留下的是无限的遗憾与怀念,以及家人心中永远抹不去的伤疤。

那么可不可以把骨髓液以及脐带血里有用的干细胞单独培养出来制成药物,使其变成一种配型快速且广泛,身体排异反应不强烈的的注射液呢?

 

新的希望


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2011年11月,美国食品药品监管局(FDA)批准了脐带血药物Hemacord,由美国血液中心生产,这也是世界第一个得到批准的造血祖脐带细胞(HPC-C)细胞疗法。                                                                                                                                                                                    

Hemacord的出现使传统疗法中繁琐的手段和带有极大运气成分的骨髓配型过程出现了转机,Hemacord含有的造血祖细胞(HPCs)(来源于脐带血、骨髓、外周血)可批量培养,比骨髓液的免疫原性低,药物与患者配型比骨髓配型快捷和安全许多。它可以通过静脉注射,利用干细胞的靶向性使其自动向骨髓移动并在骨髓中分裂和成熟,当成熟的细胞进入血液,就会恢复部分或者全部血细胞的数量和功能,包括免疫功能。在免去骨髓配型的等待和移植风险的同时起到更为优异的治疗效果。

Hemacord适用于造血系统紊乱患者的造血干细胞移植过程。例如,脐带血移植已经被用来治疗某些血癌、遗传性代谢和免疫系统疾病。且这种试剂形式的药物在发展成熟后,会比传统骨髓移植廉价很多,这为并不富裕的病人家庭带来了更多生的希望。FDA生物研究和评估中心主任Karen Midthun,M.D.,说:“脐带血造血组细胞疗法,为那些身体紊乱患者,提供了挽救生命的的可能。”

但是这种细胞药物是怎么被研发出来的呢,他们又是怎么做到可以用珍贵的脐带血干细胞进行广泛配型的呢?

 

Hemacord的诞生历程


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2013年7月29日纽约血液中心的脐带血药物HEMACORD获得美国“最佳生物技术产品”奖提名,而这个荣誉的背后是美国干细胞科学家数十年来的不懈努力。

20多年前,鲁宾斯坦博士和其他科学家在纽约血液中心(NYBC) 的Lindsley F. Kimball研究所提出建立公共脐带血银行的概念。他们的建议解决了以健康婴儿脐带血作为造血干细胞来源的可行性——用以替代骨髓和外周血干细胞的捐赠,脐带血银行将满足对没有匹配骨髓捐赠者的患者进行适当移植的迫切需要。

纽约血液中心在1992年建立了第一个公共脐带血银行NCBP, ,由国家卫生研究院资助研究和示范。 自成立以来, 提供了超过5000份脐带血移植到患有致命疾病的患者体内。

移植的结果提供了脐带血移植治疗血液系统恶性疾病、免疫系统和某些遗传性代谢病临床效益的证据。 一并开发的技术程序和NCBP捐赠者和接受者的配套设施,为脐血监管所认可并为治疗剂发放许可证做出了重要的贡献。

大多数母亲乐于捐献出自己的胎盘和脐带用于干细胞公益。 纽约血液中心除了为世界各地的患者提供干细胞外,霍华德·p·米尔斯坦脐带血中心和NCBP支持发展脐带血干细胞和细胞疗法的研究。 HEMACORD将促进基于被FDA认可的细胞来源的细胞疗法的开始,从而缩短临床试验和投入医疗利用的时间。

 

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虽然细胞型药物都很难控制其均一性,同样浓度与功能药剂的治疗效果会随内部细胞的活性与健康状况而有所区别,而Hemacord也是有副作用存在的,如患者在注入Hemacord后,可能会导致高血压、恶心、呕吐、发热、心率降低、过敏等常见反应。也有可能出现移植物抗宿主病(GvHD),即便配型成功仍有几率发生,严重时会导致患者死亡。虽然几率很小,但是也有可能出现供体干细胞不健康而导致患者感染或增加癌症发病率等情况。但是这种治疗方法的风险仍然大大低于骨髓移植,并因为脐带血银行的存在而可以快速配型,且治疗效果显著。不得不说它们的出现确实增加了新的临床疗法并有效的治愈了一部分传统疗法无法治愈的疾病,给身患绝症的病人以新的希望。随着干细胞疗法的不断摸索与成熟,临床医学的结构很可能会因此而发生改变,为未来医学提供了一个全新而较为可靠的选项。细胞药物的未来

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