目前,干细胞在生物科学界的热度丝毫不减,其衍生出的干细胞药物为临床治疗注入了新的活力。其中,MPC作为一种专门修复受损组织的细胞药物于2010年7月已经得到澳洲治疗商品管理局TGA的认可,并作为目前世界上骨折愈合和椎间盘愈合的权威干细胞药物。
那么,首先为大家介绍一下什么叫做干细胞药物治疗。
干细胞药物治疗开辟新领域
干细胞药物治疗是通过对目标干细胞进行体外的分离、培养以及定向诱导分化,“复制”培养出全新、正常、更年轻的细胞、组织或器官,然后再通过专业的技术移植到体内,去代替那些正常或非正常死亡的细胞,这种“干细胞治疗技术”为多种疾病的治疗开辟了新思路。
那么,什么是MPC呢?
MPC(Mesenchymal Precursor Cell)又叫做间充质前体细胞(干细胞)。技术人员利用特定的marker—STRO-1技术从健康人骨髓中提取出MPC,并且在这些干细胞发育形成骨、软骨、脂肪和肌肉组织时,根据不同的需求提取出不同发育阶段的MPC,或者让它们接触生长因子混合物,发育成符合技术人员特定需要的细胞类型,如专门用于修复受损组织的细胞。另外,间充质干细胞没有“明显”的表面特征,注射到病人体内时不会发生排斥反应。
人类健康的劲敌——腰痛
腰痛已经成为众多办公族的标配之一,而且腰痛也是导致残疾的主要原因之一。仅在美国,就有600多万患有慢性腰痛的患者, 其对人们的正常工作和生活产生了很大的影响。
其中,导致腰痛的一位隐形杀手叫做椎间盘退行性变,它和死亡一样是必然要出现的,而且以不同的程度发生在每个人身上。椎间盘退行性变可以导致几种不同的症状,包括腰部疼痛、腿部疼痛以及神经根受压引起的无力症状。
这些症状产生的原因主要是椎间盘磨损,因为椎间盘一旦磨损就丧失了原有的功能,并引起疼痛,而且如果椎间盘发生萎缩,容纳神经根的空间也就变小了。相邻椎体间的椎间盘磨损使整个腰椎的柔韧性减弱。其结果是腰部疼痛和僵硬的出现,尤其是在结束一天辛苦工作的时候。但不是每个发生腰椎退行性变的人都会感到疼痛。所以,很有可能当你感到疼痛的时候,你的椎间盘已经收到了一定程度上不可修复的损伤。
椎间盘退行性变型慢性腰痛的传统疗法
目前的治疗方法主要包括物理治疗,注射类固醇,轻度运动,按摩和止痛药。但是这些治疗手段的治疗效果不太明显,而且如果长期服用止痛药,会由于剂量的积累会对肝脏产生毒性,并产生嗜睡、眩晕、疲倦、恶心、呼吸困难、便秘等副作用。如果这些治疗失败,医生通常建议采用潜在的侵入性和昂贵的手术,但该治疗方法的成功率一直较低。
MPC技术平台的诞生
MPC作为一种干细胞药物由先后在纽约哥伦比亚大学、墨尔本莫纳什大学任教的Itescu博士带领他的研发团队发现并命名,同时他也是美国国内享有盛誉的医学家,主攻干细胞生物学、自身免疫性疾病、器官移植和心脏衰竭等领域。
自2004年Mesoblast 公司成立后,Itescu博士加入了董事会,并于2011年出任Mesoblast 的CEO。
Itescu博士
Mesoblast 公司主要从事以细胞为基础的再生治疗产品的研究与开发,利用其专利技术平台——“间充质前体细胞(MPC)成人干细胞技术平台”所研发的的细胞治疗产品包含间质系成人干细胞(MLCs),开发了一个间充质前体细胞成人干细胞技术平台(MPC技术平台),该技术平台所制得的细胞治疗产品在治疗心脏病、脊柱和肌肉骨骼疾病、肿瘤和血液疾病、免疫介导性疾病等领域有着显著的效果。现在主要应用于骨科手术中的局部注射,以及骨折愈合和椎间盘融合。
MPC的临床治疗进展
目前,MPC在椎间盘退行性变的治疗领域里获得了很大的成效。从2010年的临床前试验报告结果来看,MPC技术平台下的产品MPC-06-ID在患者体内发挥了很理想的治疗效果,明显减轻了患者腰痛的症状。
在美国和澳大利亚的13个地点随机选取患者进行治疗。其中包括100例中度至重度背痛患者,以安慰剂作为对照研究对象。结果显示,其中接受注射1800万剂量的患者中,有62%的患者腰痛症状得到完全康复。相比之下,使用安慰剂的患者只有35%得到缓解。
目前,MPC第3期慢性腰痛试验已经基本结束,根据食品药品监督管理局FDA的安排,预计在2019年和2022年之间用于背部疼痛的MPC细胞产品可以通过商业渠道进行购买。
MPC系列产品的广阔应用前景
迄今为止,MPC技术平台下的产品已经在多项疾病的治疗领域上有了突破性的进展,例如MPC-150-IM是Mesoblast公司基于MPC技术平台下的“新晋花旦”,它是针对慢性充血性心脏衰竭(CHF)所研发的干细胞药物治疗产品,目前尚处在III期临床实验阶段。根据临床研究所取得的数据来看,MPC-150-IM不仅能使患者的心脏功能复苏,同时还激活了多个功能:包括诱导内源性血管网络的形成、减少有害的炎症产生、减少心脏瘢痕和纤维化等。
来自英国Cell and Gene Therapy Catapult机构的专家Natalie Mount在Temcell上市日本的时候就曾过:“Mesoblast公司干细胞产品的上市是一个里程碑,它加快了干细胞疗法进入主流的制药行业的脚步”。
如今,“十三五”大力推进我国干细胞行业发展,干细胞技术已被列为我国战略性、前瞻性重大科学问题。国内对于干细胞产业的期待值很高,这也将激励更多企业、研究院所倾注更大的力量来响应国家的号召,未来有望实现重大的科学突破、抢占世界科学制高点。