肌肉是人体组织中不可或缺的一部分，在人体中行使许多重要功能，其中一个功能就是提供支持，骨骼肌肉持续不断支持身体并帮助保持坐或站立等姿势。肌肉也支持，稳定和加强承载保持适当姿势骨头的关节，尤其对肩膀和髋关节的支持最大。这些骨骼肌肉也对确定总体力量和从事各种身体活动的能力很重要。

而肌营养不良症是以骨骼肌和心肌量逐渐丧失为特征的遗传性疾病。尽管没有治愈的方法，物理治疗或药物治疗可以缓解症状，而诱导多能干细胞（ipsCs）的最新进展已经指出未来肌肉再生治疗的可能性。

Nature Communications：科学家利用干细胞使肌肉重生 

西北医学院的研究人员在《Nature Communications》发表名为“MicroRNAs promote skeletal muscle differentiation of mesodermal iPSC-derived progenitors”的报告，报告阐述特定程序化的干细胞显示了肌肉萎缩症中恢复肌肉质量的潜力。

 图像显示MIPS诱导心肌和肌肉组织(绿色)再生，当MIPS被分子AP 20187关闭时，再生组织随之被破坏

西北医学院的科学家将人类MiP细胞注射到小鼠模型中，发现与未经处理的肌肉退化的对照相比，心脏体积增加并且肌肉结构改善。当他们后来引入了一种药物来下调MiP时，有益效果被逆转，从而增强了人类MiP具有再生潜能的证据。此外，该研究还探索了如何改善这些干细胞分化为骨骼肌和心肌的能力。

以Bungarotoxin为基础的中的染色在全肌和比目鱼肌中(n=3/队列)显示，营养不良小鼠(假)呈现高度分裂的微球，而MiP-嫁接纤维呈现出一种与wt纤维呈形态特征的纤维。

西北大学遗传医学中心McNally博士和Quattrocelli博士打算继续探索microRNA的调控和Mips在肌肉再生中的应用，希望能够继续发展到更大的动物模型，作为最终患者治疗之路上的一个概念验证。

Quattrocelli说：“如果安全性和有效性在更大的模型中得到证实，这种基于细胞的方法在理论上可以帮助对抗患者的许多类型的肌肉退化。”

Nature Cell Biology：干细胞产生的骨骼肌

加州大学杉矶分校的研究人员在《Nature Cell Biology》发表名为“ERBB3 and NGFR mark a distinct skeletal muscle progenitor cell in human development and hPSCs”的报告，研究人员利用人类自然发展过程作为指导，开发出成熟的办法，创造出肌肉纤维来恢复肌萎缩蛋白，使肌肉重生。

移植后使用ERBB3和NGFR表面标记（右）分离的骨骼肌细胞恢复移植后的人肌营养不良蛋白（绿色）显着大于先前的方法（左）。

加州大学洛杉矶分校的科学家们开发出一种新的策略来有效地分离、成熟和移植从人类多能干细胞中产生的骨骼肌细胞，这些干细胞可以产生身体的所有细胞类型。这项发现是在包括杜氏肌营养不良在内的肌肉疾病的干细胞替代疗法方面迈出的一大步。

研究人员表示，该研究首次在实验室中建立了骨骼肌细胞并具有完整功能性，为杜氏肌营养不良的干细胞疗法提供了支持。

来源|Nature Communications、Nature Cell Biology