近日，2019年度国家科学技术奖提名工作已结束。其中由南京鼓楼医院孙凌云教授等人完成的“异体间充质干细胞治疗难治性红斑狼疮的关键技术创新与临床应用”项目被陈虎、顾晓松和徐涛三位专家提名申报医药卫生组“国家技术发明奖二等奖”。
提名专家意见如下：
姓名：陈虎
工作单位：中国人民解放军总医院
技术职称：教授
学科专业：临床医学-内科学
提名专家意见： 该成果在国家自然科学基金重大国际合作项目等支持下，开展了异体间充质干细胞移植治疗重症难治性红斑狼疮等自身免疫病关键技术研究。从红斑狼疮骨髓MSC生物学特征、异体MSC治疗不同狼疮动物模型安全性及疗效、异体MSC移植治疗重症难治性红斑狼疮患者的临床研究等方面进行了系列攻关研究，取得了一系列创新性成果，解决了部分难治性自身免疫病患者常规治疗无效的世界难题，使重症狼疮患者5年死亡率从45%降低为16%，有效率60%，获授权发明专利18项，发表高水平SCI论文151篇，建立了创新平台和人才培养体系，在国际风湿病学界、移植学界有重要影响，有力推动了中国风湿病学在国际上的影响。 经审查，提名书及附件材料真实有效，相关栏目填写符合国家科技奖励要求，候选人、候选单位、知识产权和应用单位经公示无异议，对照国家科技奖授奖条件，提名该项目为国家技术发明奖二等奖。
姓名：顾晓松
工作单位：南通大学
技术职称：教授
学科专业：外科学-神经外科
提名专家意见： 该项目组历经近20年，在干细胞与自身免疫病研究领域进行了一系列攻关研究，创新性提出“红斑狼疮是间充质干细胞异常性疾病”的观点，建立了一整套临床用间充质干细胞质控标准及优化体系，在国际上率先开展了异体间充质干细胞移植治疗重症难治性红斑狼疮等自身免疫病关键技术研究，大大降低了难治性红斑狼疮临床死亡率。目前项目组已完成1132例难治性自身免疫病的异体间充质干细胞移植治疗，为国际开展最早、例数最多、随访时间最长，并结合临床研究数据为难治性红斑狼疮患者制定最适宜临床治疗方案。更为重要的是，多年来，项目组将临床与基础研究紧密结合，就间充质干细胞免疫调控和组织修复机制等开展了多项创新性研究，相关研究成果也发表在Cell Stem Cell、Immunity、J Exp Med等杂志，项目组发表高水平SCI论文151篇，被引4395次，获国家授权发明专利18项，在国际风湿病学界、移植学界有重要影响，有力推动了中国风湿病学在国际上的影响。 经审查，提名书及附件材料真实有效，相关栏目填写符合国家科技奖励要求，候选人、候选单位、知识产权和应用单位经公示无异议，对照国家科技奖授奖条件，提名该项目为国家技术发明奖二等奖。
姓名：徐涛
工作单位：中国科学院大学
技术职称：教授
学科专业：生物学-生物物理学
提名专家意见： 该成果在国家自然科学基金重大国际合作项目等支持下，历时20年，开展了异体间充质干细胞移植治疗重症难治性红斑狼疮等自身免疫病关键技术研究。项目核心创新点包括：1）首次揭示了SLE动物模型鼠和患者骨髓MSC功能异常，参与了狼疮的发生发展；2）在国际上提出了“SLE不仅是造血干细胞病，而且是间充质干细胞病，异体MSC移植更适合于SLE患者治疗”的新观点；3）在国际上首先成功开展异体MSC移植治疗重症难治性SLE，疗效显著，使重症难治性SLE患者5年死亡率从原来的45%下降至16%，大大改善了SLE患者的预后。创新研究成果为难治性SLE开辟了新的治疗途径，解决了部分难治性患者常规治疗无法救治的世界难题；4）在国际上首次揭示异体MSC移植有效治疗SLE的机制是通过“纠正免疫失衡，诱导免疫耐受，修复组织，改善器官功能”发挥作用；5）在异体MSC移植治疗SLE取得疗效的基础上，又首先用异体MSC移植治疗其他多种难治性自身免疫病包括多发性肌炎/皮肌炎、系统性硬化、干燥综合征等均安全有效。项目组获授权发明专利18项，发表高水平SCI论文151篇，被引4395次，有力推动了中国风湿病学在国际上的影响。 经审查，提名书及附件材料真实有效，相关栏目填写符合国家科技奖励要求，候选人、候选单位、知识产权和应用单位经公示无异议，对照国家科技奖授奖条件，提名该项目为国家技术发明奖二等奖。
