近日，在2018年上海市罕见病/孤儿药学术年会上，中国工程院院士陈香美说道，“未来最有效的干细胞疗法可能是在罕见病上。”

陈香美，十三届全国人大代表，中国工程院院士，解放军总医院肾脏病科名誉主任，2016年度国家科技进步奖一等奖获得者，2017年被中央军委荣记一等功。

罕见病是指发病率极低的那些疾病，国际确认的罕见病有6千至7千种，人类疾病中大约10%属于罕见病。

虽然带有“罕见”二字，但一些罕见病在日常生活中是耳熟能详的，比如我国《第一批罕见病》目录中的渐冻症、新生儿糖尿病、帕金森等等都是人们常常听到的疾病。

目前，除了药物治疗，科学家们正尝试用干细胞疗法为罕见病的治疗开辟新路径。

随着科学研究的进展，这些新疗法中有些已经开花结果，例如上个月美国批准了一款基因疗法，用于治疗发病率只有十万分之二至三的罕见病Leber先天性黑蒙10型；再如，在过去几年里，全球获批上市的一些干细胞疗法中，部分适应症就是某个罕见病。